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美药管局批准“史上最贵”疗法

来源: 南方日报网络版     时间: 2019-05-25 22:05:55
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  美药管局批准“史上最贵”疗法

  

『(』『早』『报』『讯』『)』『美』『国』『食』『品』『和』『药』『物』『管』『理』『局』『周』『五』『(』24『日』『)』『批』『准』『首』『款』『治』『疗』『小』『儿』『脊』『髓』『性』『肌』『肉』『萎』『缩』『症』『的』『基』『因』『疗』『法』『。』『开』『发』『该』『疗』『法』『的』『瑞』『士』『诺』『华』『公』『司』『(』 Novartis『)』『对』『其』『标』『价』212.5『万』『美』『元』『(』『约』292『万』『新』『元』『)』『,』『被』『诸』『多』『媒』『体』『称』『为』『“』『史』『上』『最』『贵』『”』『疗』『法』『。』

『新』『疗』『法』『名』『为』Zolgensma『,』『用』『于』『治』『疗』2『岁』『以』『下』『的』『脊』『髓』『性』『肌』『肉』『萎』『缩』『症』『患』『者』『。』『这』『种』『疾』『病』『由』『基』『因』『突』『变』『引』『起』『,』『患』『者』『常』『在』1『岁』『内』『发』『病』『,』『出』『现』『肌』『肉』『无』『力』『和』『萎』『缩』『症』『状』『,』『多』『数』『会』『在』『婴』『幼』『儿』『期』『因』『呼』『吸』『衰』『竭』『死』『亡』『。』

『新』『华』『社』『报』『道』『,』『美』『药』『管』『局』『介』『绍』『,』『这』『是』『一』『种』『基』『于』『腺』『相』『关』『病』『毒』『载』『体』『的』『基』『因』『疗』『法』『,』『一』『次』『性』『静』『脉』『内』『给』『药』『便』『可』『修』『补』『相』『关』『基』『因』『缺』『陷』『,』『从』『而』『改』『善』『肌』『肉』『功』『能』『,』『提』『高』『患』『者』『生』『存』『率』『。』『临』『床』『试』『验』『显』『示』『,』『患』『儿』『用』『药』『后』『运』『动』『能』『力』『明』『显』『改』『善』『,』『能』『够』『控』『制』『头』『部』『活』『动』『,』『并』『在』『无』『支』『撑』『情』『况』『下』『坐』『立』『。』

『诺』『华』『公』『司』『在』『一』『份』『声』『明』『中』『说』『,』『与』『一』『些』『疗』『法』『需』『要』『长』『期』『治』『疗』『不』『同』『,』Zolgensma『疗』『法』『是』『一』『次』『性』『治』『疗』『,』『如』『果』『患』『者』『存』『活』『期』『达』『到』5『年』『,』『则』『相』『当』『于』『平』『均』『每』『年』『花』『费』42.5『万』『美』『元』『,』『不』『比』『现』『有』『的』『一』『些』『疗』『法』『更』『贵』『。』

『目』『前』『,』『另』『外』『一』『种』『治』『疗』『儿』『童』『和』『成』『人』『脊』『髓』『性』『肌』『肉』『萎』『缩』『症』『的』『疗』『法』『是』『美』『国』『百』『健』『公』『司』『的』Spinraza『,』『第』『一』『年』『治』『疗』『花』『费』75『万』『美』『元』『,』『此』『后』『每』『年』『的』『费』『用』『为』37.5『万』『美』『元』『。』

  

『联』『系』『方』『式』『:』『曾』『先』『生』13798240952『备』『注』『:』1.『捐』『赠』『属』『于』『公』『益』『活』『动』『,』『请』『收』『集』『到』『一』『定』『量』『后』『,』『再』『联』『系』『公』『益』『达』『人』『上』『门』『回』『收』『;』2.『捐』『赠』『时』『请』『留』『下』『您』『的』『姓』『名』『及』『联』『系』『方』『式』『,』『也』『可』『写』『上』『您』『要』『送』『给』『孩』『子』『们』『的』『鼓』『励』『的』『话』『。』『目』『前』『活』『动』『正』『在』『进』『行』『当』『中』『,』『欢』『迎』『广』『大』『爱』『心』『人』『士』『积』『极』『加』『入』『,』『深』『圳』『红』『马』『甲』『投』『资』『发』『展』『有』『限』『公』『司』『公』『益』『达』『人』『会』『将』『募』『捐』『到』『的』『书』『籍』『统』『一』『送』『往』『所』『需』『要』『的』『孩』『子』『手』『中』『,』『为』『他』『们』『带』『去』『温』『暖』『与』『知』『识』『。』


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